Rare Disease

Transforming the lives of people affected by rare diseases

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Our commitment

Our mission is to transform the lives of people affected by rare diseases. By understanding patients’ unique needs, we can research and develop innovative medicines, support access and advocate for the rare disease community.
 

We believe it is our responsibility to listen to, understand, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. Our innovation begins with understanding people living with rare diseases, which fuels all of our efforts.

Unmet medical need and world market


400 million

世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响,其中一半是儿童.

>7,000

目前已知存在罕见病,但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案.

Three in 10 children

with a rare disease don’t live to see their fifth birthday.




Our strategy in Rare Disease


Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. By driving innovative research and development (R&D) across new disease targets and modalities, 在过去的几年里,推荐全球最大网赌正规平台已经将推荐全球最大网赌正规平台的产品线多样化到其他罕见疾病. Today, as part of AstraZeneca, 推荐全球最大网赌正规平台正在推荐全球最大网赌正规平台的科学平台之间搭建桥梁,重点是为全世界的人们带来更多创新药物.


Our rare disease strategy focuses on three core priorities:




Our R&D approach


For 30 years, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, and we continue to lead the way today. 推荐全球最大网赌正规平台的成功与倾听、理解和回应推荐全球最大网赌正规平台所服务的社区息息相关.

Rare disease R&D提出了独特的挑战,需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在推荐全球最大网赌正规平台以患者为中心的方法的推动下,推荐全球最大网赌正规平台通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法,以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.




Our people


推荐全球最大网赌正规平台投资并重视那些相信推荐全球最大网赌正规平台的目标的重要性并理解如何实现它的人. In everything we do, 推荐全球最大网赌正规平台有能力并承诺尽推荐全球最大网赌正规平台个人最大努力大声疾呼,加快推荐全球最大网赌正规平台对罕见病患者的集体影响. Our culture is rooted in integrity, inclusiveness, 推荐全球最大网赌正规平台致力于加入和支持推荐全球最大网赌正规平台生活和工作的社区.


I am delighted to work with Alexion colleagues to discover, 开发和提供药物,改变罕见病患者的生活. 推荐全球最大网赌正规平台也期待将Alexion的补充生物学平台应用于全球十大赌博靠谱平台更广泛的早期产品线领域, 让推荐全球最大网赌正规平台的罕见疾病药物能够在全球十大赌博靠谱平台拥有强大影响力的许多国家提供给患者.

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion




Join our team

We are innovators, leaders and collaborators. 推荐全球最大网赌正规平台所做的一切的核心是一种强烈的愿望,即追求最艰巨的挑战,为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.





Our medicines


推荐全球最大网赌正规平台无法在本网站上提供推荐全球最大网赌正规平台处方药的详细信息, in compliance with regulations.

推荐全球最大网赌正规平台的药物在个别国家获得了特定用途的批准,推荐全球最大网赌正规平台为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的全球十大赌博靠谱平台网站,了解更多全球十大赌博靠谱平台药物的信息. 请注意,在一些国家,推荐全球最大网赌正规平台不允许提供太多, or sometimes any, 全球十大赌博靠谱平台处方药的信息,所以你应该寻找其他值得信赖的来源. Always ask a healthcare professional for advice about medicines.


Kanuma

sebelipase alfa

Soliris

eculizumab

Strensiq

asfotase alfa

Ultomiris

ravulizumab




Our pipeline for Rare Disease


Advancing our pipeline every day

推荐全球最大网赌正规平台正在建立对补体生物学的基本理解,并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. 推荐全球最大网赌正规平台继续向新的领域发展,在这些领域有很大的未满足的需求和机会,帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.


Rare Disease (as of 28 July 2023)

Phase 1

Phase 1

Phase 2

Phase 2

Phase 3

Phase 3

LCM Projects

LCM Projects